Bestehende Therapien neu gedacht: Repurposing als Nasenspray
Die Umwidmung bereits zugelassener Arzneimittel zu Nasensprays gewinnt zunehmend an Bedeutung. Insbesondere über den regulatorischen 505(b)(2)-Pfad eröffnet sich eine attraktive Möglichkeit, bewährten Wirkstoffen neues Potenzial zu verleihen – und gleichzeitig die Patientenerfahrung deutlich zu verbessern.
Warum Drug Repurposing immer relevanter wird
Die Entwicklung eines neuen Arzneimittels ist aufwendig und kostenintensiv: Für den US-Markt werden die durchschnittlichen Entwicklungskosten auf rund 879,3 Millionen US-Dollar geschätzt. Für Pharmaunternehmen, die ihre F&E-Investitionen optimal nutzen möchten, stellt Drug Repurposing daher eine äußerst interessante Alternative dar.
Beim Repurposing werden für bereits bekannte Wirkstoffe neue therapeutische Anwendungen erschlossen. Das kann erfolgen durch: • neue Indikationen • veränderte Applikationswege • Kombinationstherapien • Anpassungen der Formulierung So lässt sich das bislang ungenutzte therapeutische Potenzial bestehender Wirkstoffe gezielt erschließen.
Vorteile für Entwickler und Patienten
Drug Repurposing bietet eine Reihe klarer Vorteile:
Zeit- und Kosteneffizienz
Bestehende präklinische und klinische Daten können genutzt werden, wodurch sich Entwicklungszeit und Kosten deutlich reduzieren.
Neue Therapieoptionen – insbesondere bei seltenen Erkrankungen
Insbesondere für Indikationen mit begrenzten Behandlungsmöglichkeiten kann Repurposing neue Perspektiven eröffnen.
Bewährtes Sicherheitsprofil
Da der Wirkstoff bereits zugelassen ist, ist ein Großteil der Sicherheitsdaten bekannt – das reduziert das Risiko unerwarteter Nebenwirkungen.
Höhere Erfolgswahrscheinlichkeit
Repurposed Therapien haben im Vergleich zu neuen Wirkstoffen (NCEs) eine höhere Erfolgsquote in klinischen Studien. Entsprechend entfiel in den letzten zehn Jahren etwa ein Drittel der FDA-Zulassungen auf umgewidmete Arzneimittel.
Für modifizierte oder repositionierte Therapien bietet der 505(b)(2)-Zulassungsweg eine deutlich effizientere Alternative zum klassischen 505(b)(1)-Pfad.
Statt vollständig neuer Datensätze können Entwickler auf vorhandene Daten zurückgreifen, etwa: • frühere FDA-Einreichungen • veröffentlichte wissenschaftliche Literatur
Das reduziert den Umfang neuer Studien, senkt Risiken und beschleunigt die Markteinführung.
Wann kommt 505(b)(2) zum Einsatz?
Der Ansatz eignet sich insbesondere bei:
• Änderungen der Formulierung
• Anpassung der Darreichungsform
• Wechsel des Applikationswegs
• Austausch eines Wirkstoffs in bestehenden Kombinationen
Auch für neue Wirkstoffe kann der Ansatz genutzt werden, wenn relevante Daten bereits in der Literatur vorliegen.
Der globale Markt für umgewidmete Arzneimittel wächst dynamisch. Nach einem Volumen von rund 32,1 Milliarden US-Dollar im Jahr 2023 wird ein Anstieg auf etwa 51,8 Milliarden US-Dollar bis 2033 erwartet. Ein zentraler Treiber ist dabei auch die regulatorische Struktur in den USA, die mit dem 505(b)(2)-Pfad gezielt Anreize für effizientere Entwicklungsstrategien schafft.
Strategische Vorteile des 505(b)(2)-Pfad
Fokus Nasenspray: Ein besonders vielversprechender Ansatz
Die Umwidmung bestehender Wirkstoffe für die intranasale Anwendung bietet besondere Vorteile:
- Höhere Patientenfreundlichkeit
Nasensprays sind einfach anzuwenden und ermöglichen eine komfortable Selbstmedikation – im Vergleich zu Injektionen ein klarer Vorteil. Das verbessert die Therapietreue und die Zufriedenheit der Patienten. - Verbesserte Bioverfügbarkeit
Oral verabreichte Wirkstoffe durchlaufen den Magen-Darm-Trakt und werden in der Leber metabolisiert – was die Bioverfügbarkeit begrenzen kann.
Die intranasale Applikation umgeht diesen First-Pass-Effekt und ermöglicht eine direkte Wirkstoffaufnahme. - Erschließung neuer Patientengruppen
Nasensprays sind besonders geeignet für:
• Kinder und ältere Patienten
• Personen mit Schluckbeschwerden
• Patienten mit gastrointestinalen Erkrankungen
Damit eröffnen sich neue Marktpotenziale. - Schneller Wirkeintritt
Die Nasenschleimhaut ist stark durchblutet und ermöglicht eine schnelle Aufnahme des Wirkstoffs. Zudem besteht eine direkte Verbindung zum zentralen Nervensystem.
Das macht Nasensprays besonders geeignet für Indikationen mit akutem Behandlungsbedarf, zum Beispiel wie: epileptische Anfälle, Migräne, Parkinson-Symptome, Panikattacken, Multiple Sklerose-Schübe, kardiovaskuläre Ereignisse.
Ein Beispiel für die erfolgreiche Umwidmung ist Neffy, das erste von der FDA zugelassene Nasenspray zur Behandlung schwerer allergischer Reaktionen. Es bietet eine nicht-invasive Alternative zu klassischen Epinephrin-Autoinjektoren.
Ein weiterer Treiber sind technologische Fortschritte in der Formulierung, etwa durch den Einsatz von Penetrationsverstärkern. Diese verbessern die Aufnahme von Wirkstoffen durch die Nasenschleimhaut und ermöglichen damit den Einsatz von Substanzen, die bislang als ungeeignet galten. Das ist besonders relevant, da schätzungsweise rund 90 % der derzeit in Entwicklung befindlichen Wirkstoffe eine geringe Löslichkeit aufweisen.
Die Kombination aus Drug Repurposing, intranasaler Applikation und regulatorischen Vorteilen eröffnet neue Wege in der Arzneimittelentwicklung. Nasensprays stehen dabei im Zentrum dieser Entwicklung: Sie verbinden Effizienz in der Entwicklung mit klaren Vorteilen für Patientinnen und Patienten – und werden damit zu einem wichtigen Baustein zukünftiger Therapiestrategien.
